Революционен напредък в лечението на тежко заболяване на белите дробове и сърцето

Според проучване финансиран от фондация British Heart, протеин, който влияе на дефектен ген може да бъде първото третиране, като се фокусира върху основната генетична причина за белодробна артериална хипертония.

Генетични данни секс до 2000, показват, че липсата или намаляването на активността на протеин, костен морфогенен протеин рецептор II (BMPR-II), води до белодробна артериална хипертония. BMPR-II е от съществено значение за нормалното функциониране на кръвоносните съдове на белите дробове.

Това проучване, водена от професор по медицина кардиопулмонална Ник Морел е първият за използването на протеин, наречен BMP9 за премахване на последиците от намалената активност на BMPR-II и елиминиране на заболяването. Изследването е проведено върху мишки и плъхове, но също и с използването на белодробна артериална хипертония пациентите клетки. Неговите резултати са публикувани 16 Юни 2015 в списание Nature Medicine.

Белодробна артериална хипертония - хронично, тежко заболяване, което засяга кръвоносните съдове на белите дробове, което води до сърдечна недостатъчност, задух и изтощение. Текущи процедури се съсредоточават само върху симптомите и прогнозата остава беден. Единственото ефективно лечение е трансплантация на бял дроб или сърце и бели дробове, което е свързано с рискове и усложнения.

След като диагнозата на белодробна артериална хипертония, пациентът е с 30% шанс да умрат в рамките на три години. Заболяването засяга повече от жени, отколкото мъже. Изследователите предполагат, че неравенството между половете се дължи на факта, че бременността предизвиква развитие на генетично предразположени жени, или че естрогенът може да предизвика смущения във функционирането на BMPR-II.

Учени от университета в Кеймбридж, с участието на изследователи от Университета в Линкълн, търсещи протеина BMP, което би могло да се подобри функцията на BMPR-II. Първо, изследователите са се опитали различни протеини BMP на белодробни съдови клетки, отгледани в лаборатория. Този процес показа, че BMP9 - най-селективен и следователно по-малко вероятно да засегнат неблагоприятно други клетки.

Това изследване използва първия модел на животните - мишка - че точно имитират човешки генетична форма на заболяването. Д-р Раджив Мачадо на Lincoln University е играл важна роля в създаването на стратегия за развитие на този експериментален модел, използван в изследването.

С помощта на специфичен набор от инструменти за молекулярна, д-р Мачадо възпроизведен мутация-често се наблюдава при пациенти с белодробна артериална хипертония, които в бъдеще, е въведена в генома на мишката. Това улеснява създаването на миши модел, който е естествен карта на човешкото заболяване, е важно да се оценят терапевтични опции.

В крайна сметка, учените са показали, че лечението с помощта на BMP9 елиминира белодробна хипертония в три различни миши модели и плъхове. Те откриват, че лечението се работи както в генетична форма на заболяването, и в придобити форми на белодробна артериална хипертония, в която причина не е известна.

Професор Ник Морел, на Департамента по медицина във Факултета по клинична медицина, Cambridge University, директор на Кеймбридж център за високи постижения Cardiovascular Research, който е ръководител на изследването, заяви: "Следващата стъпка на нашето изследване са тествани при хора с белодробна артериална хипертония - първа проверка за сигурност, с цел за да се гарантира, че връзката може да се даде на хората. Но ние сме уверени в приемането на този етап, тъй като BMP9 съществува естествено в тялото ни. Ние просто го дам по-голям брой пациенти. "

Професор Джереми Pearson, асоцииран медицински директор на Британската фондация за сърдечни, която финансира изследването, заяви: "Ние сме много доволни от резултата. Това заболяване - ужасно, и ефективно лечение, което ще предотврати необходимостта от трансплантация, може да стане революционер. Клиничните изпитвания са нужни лечение при пациенти, но резултатите от години на изследвания, подкрепени от Британската фондация за сърдечни, предоставят реална надежда за възстановяване. "