Нова надежда за лечение на пациенти с амиотрофична латерална склероза

Неизвестен досега връзка между имунната система и смъртта на моторни неврони в амиотрофична латерална склероза (ALS), известна също като болест на Лу Гериг, е открит от учени от изследователски център на Университета в Монреал. Заключения otkryvayuh начин за напълно нов подход за разработване на лекарство, което може да лекува или поне забавяне на развитието на невродегенеративни заболявания като ALS, болест на Алцхаймер, болест на Паркинсон и болест на Хънтингтън.

Проучването, публикувана 10 юни 2015 в списание Nature Communications, показва, че имунната система на животински модел на В. ЕЛЕГАНС (свободно живеещи нематоди (нематоди), около 1 мм в дължина) играе важна роля в развитието на АЛС. "Дисбалансът на имунната система може да допринесе за унищожаването на заболяване на двигателните неврони, и стартирайте" - Алекс заяви Паркър, изследовател и доцент в катедрата по неврология от университета в Монреал.

Амиотрофична латерална склероза - невромускулно заболяване, което засяга невроните и гръбначния мозък. Пациенти с АЛС постепенно стават парализирани и обикновено умират в по-малко от 5 години след появата на симптоми. Към настоящия момент не съществува ефективно лечение на това заболяване. Riluzole само да удължи живота на пациента в продължение на няколко месеца.

Повече от дузина гени, свързани с развитието на АЛС. Ако настъпи мутация в един от тях - човек развива заболяването. Учените са въведени мутантен човешки ген (TDP-43 или FUS) в C. ЕЛЕГАНС, който се използва широко за генетични експерименти. Нематоди парализирани за около 10 дни. Предизвикателството е да се намери начин да ги спаси от сигурна смърт. "Имахме идеята да се промени още един ген - TIR-1 - който е известен със своята роля в имунната система, - каза Джули Verep, водещият изследовател и докторант под ръководството на Алекс Паркър. - Резултатите са забележителни. Нематоди са имунокомпрометирани, в резултат на генни мутации ТИР-1 са в най-добро състояние, и парализа са били по-слабо изразени. "

Това проучване подчертава механизъм, който никога не е подозирал: дори ако C. ЕЛЕГАНС има една много проста имунната система, тази система е собствени неврони погрешно лезия нематоди му. "The нематода мисли, че има вирусна или бактериална инфекция, и поставя началото на имунния отговор. Но реакцията е токсичен и разрушава моторни неврони на животното, "- обясни р Alex Parker. Има ли подобен сценарий при хората? Може би. Човешки еквивалентен ген TIR-1 - SARM1 - потвърди тяхното значение за целостта на нервната система. Изследователи смятат, че анормална сигнализация механизъм е еднакъв за всички гени, свързани с АЛС. Това прави TIR-1 протеин (или SARM1 хора) отлична терапевтична цел за разработване на лекарства. SARM1 особено важно, тъй като е част от добре установен метод за активиране на киназа, който може да бъде блокиран от съществуващите лекарства.

Alex Parker командни проверки вече активни лекарства, които са били предварително одобрени от FDA за лечение на заболявания като ревматоиден артрит, за да се види как те работят с ALS. Въпреки това, все още има пречки пред създаването на медикамент за лечение или да забавят прогресията на амиотрофична латерална склероза.

"В нашето изследване на нематоди, знаем, че едно животно е болно, защото ние, причинени от болестта. Това ни даде възможност за лечение на по-рано. Но ALS - стареенето е заболяване, което обикновено се случва при хора на възраст около 55 години. Ние не знаем дали потенциално лекарство е ефективно, ако се прилага след появата на симптоми. Но ние ясно показахме, че блокирането на този ключов протеин потиска развитието на заболяването в нематоди ", - заключи д-р Алекс Паркър.