Реконструкция на древния вирус трябва да помогне на учените да подобрят генна терапия

В новото изследване, публикувано в списание Cell доклади на учените показват как те успешно са променени древния вируса и да го използва, за да достави генна терапия на ретината, черния дроб и мускулите на мишки.

Генна терапия - е сравнително нов и до голяма степен експериментален подход, който използва гени, вместо лекарства или операция за предотвратяване или лечение на болестта.

Изследователите, включително учени от Масачузетския очите и ушите Infirmar и Schepens Eye изследователски институт в Бостън, Масачузетс, казват, че изследването трябва да помогне да се направи по-безопасно за генна терапия, Боле мощен и достъпна за повече пациенти.

Изследователите се надяват също така техните констатации задълбочат научните познания на сложната структура на вируса, който може да се използва като "транспортер" генна терапия - превозни средства, с които се въвеждат гени в клетките.

Старши автор на Лука Х. Ванденберг, доцент в Harvard Medical School, който е ръководител на лабораторията, заяви: "Ние вярваме, че нашите открития ще ни учат как да се изгради сложни биологични структури, като например AAV (адено-свързани вируси). Знаейки това, ние се надяваме да се развие следващото поколение на вируси за използване като средство за генна терапия. "

Вирусите са идеални средства за доставка ген. Те оцеляват, се въвежда в генетичния материал в клетките на организмите, които заразяват. клетъчни органели, вируси и след това да улавят за създаване на копия от себе си и да се размножават. "

Модифицирани вируси, не е вероятно да бъдат атакувани от имунната система

Чрез въвеждане на терапевтични гени в вируса, изследователите да ги използват, за да пренасят гени в клетки или тъкани на пациента. Адено-свързани вируси (AAV) - малки вируси, които заразяват хората, но не причиняват заболяване. Това е една от възможностите, които ги правят идеални средства за генна терапия.

Досега агенти са избрани AAV генна терапия, която естествено се движат в човешката популация. Но проблемът е, че когато хората са податливи на този вирус, имунната система го помни и се опитва да го премахне, ако тя напада следващия път.

В резултат на това ефективността на генна терапия на базата на природен AAV е ограничено, ако stykalas имунната система на пациента с тези вируси по-рано и атаки върху превозни средства, преди те да имат възможност да влязат достатъчно на брой гени в клетките на лечение има ефект.

Решението е да се изработи нов, доброкачествена AAV, които не се разпознават от имунната система на пациента, което им дава време за въвеждане на терапевтични гени в клетки мишени. Това ще направи генна терапия на разположение на много по-голям брой пациенти.

Въпреки това, AAV не е толкова лесно да се промени, защото на тяхната сложна структура. Повърхностни протеини са тясно свързани помежду си в уникален, сложни модели, като пъзел.

Веригата е толкова сложна и припокриване, че промяна протеин с полезна цел - например за по-ефективен трансфер на гени в клетката - може да доведе до разрушаване на цялата обвивка.

Древният вируса успешно достигна прицелните тъкани на мишки без странични ефекти

За решаване на проблема с модифициране AAV, която ще има ползи, без недостатъците, учените изследвали предците вируси, които са преобладаващи днес.

Проучване на родословни дървета на вируси, учените са успели да постигнат в посока, обратна на дървото на предците им, разкривайки и промените, настъпили в тяхното развитие. Знаейки това, учените модифицирани вируси, които са имали девет конструктивната цялост, а също така имат характеристики, които могат да ги правят добри автомобили.

Когато изследователите тествали модифицирани вируси при мишки, те установили, че Anc80 - най-старият от тях - е в състояние успешно да се насочите и да влезе в клетките на черния дроб, мускулите и ретината без токсични странични ефекти.

Следващата стъпка ще се състои от изследователи за изучаване на взаимодействието между вирус и домакин в цялата еволюция, за да се опитаме да намерим по-добри средства за клинична употреба. Учените планират да тестват дали Anc80 използва за лечение на чернодробни заболявания и форми на ретината слепота.

Професор Вандънбърг обобщава резултатите: ". Автомобили разработени и характеризиращ се с това проучване показват уникална и силно биология, което оправдава внимание на използването им за генна терапия"